肺动脉高压(pulmonary arterial hypertension，PAH)是一种恶性进展性肺血管疾病，表现为肺动脉压力和肺血管阻力(PVR)持续升高。患者早期会出现呼吸困难、活动耐量下降、胸闷及乏力等症状，最终可进展为右心功能衰竭甚至死亡。未经治疗的肺动脉高压患者5年生存率极低，被称为“心血管癌症”。
近日，华道（上海）生物医药有限公司（以下简称“华道生物”）自主研发的HD006CAR-T细胞注射液临床试验申请获得国家药品监督管理局(NMPA)批准
来那帕韦是一款first-in-class长效HIV衣壳抑制剂，可通过干扰病毒生命周期的多个重要步骤抑制HIV-1的复制，包括抑制由病毒衣壳介导的HIV-1前病毒DNA的摄取、组装和释放，以及病毒衣壳核心的形成，而且对其他现有药物类型没有已知的交叉耐药性
近期，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。本文将根据公开资料分享其中6家公司的基本信息
CSL日前宣布，美国FDA批准Andembry（garadacimab），用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）发作
Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准其siRNA疗法Amvuttra用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者
渤健（Biogen）与优时比（UCB）今日公布了dapirolizumab pegol（DZP）在3期PHOENYCS GO研究的详细结果
默沙东（MSD）公司今天宣布，其在研口服PCSK9抑制剂enlicitide decanoate（MK-0616）在三项3期临床试验中的前两项取得积极结果，显示该疗法能有效用于治疗正在接受降脂治疗（包括至少使用他汀类药物）的高脂血症成人患者
根据公开信息，上周（6月9日~6月15日），全球范围内有至少7家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。通过梳理，这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括放射性药物、多肽、基因治疗药物、小分子药物等等，聚焦的疾病领域涵盖了癌症、抑郁症等神经系统疾病、阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）等
2025 年 6 月 12 日，晶泰科技（晶泰控股，XTALPI，2228.HK）宣布完成对英国LiverpoolChiroChem（LCC）技术公司的收购，进一步增强了晶泰 “AI+机器人” 智能自主实验平台在化学空间探索领域的实力，将更好地服务国内外新药研发、新材料发现以及高价值化学品领域的客户
