一年两针，近100%有效！长效HIV-1预防药物获FDA批准上市
一年两针，近100%有效！长效HIV-1预防药物获FDA批准上市
来那帕韦是一款first-in-class长效HIV衣壳抑制剂，可通过干扰病毒生命周期的多个重要步骤抑制HIV-1的复制，包括抑制由病毒衣壳介导的HIV-1前病毒DNA的摄取、组装和释放，以及病毒衣壳核心的形成，而且对其他现有药物类型没有已知的交叉耐药性。
FDA此次批准主要是基于两项III期研究（PURPOSE 1和PURPOSE 2）的积极数据。
PURPOSE 1研究是一项多中心、双盲、随机、阳性药物对照临床试验，在南非25个地点和乌干达3个地点纳入了5338例16-25岁顺性别女性和青春期女孩，评估了来那帕韦（927mg，皮下注射，每半年1次）对比Descovy（恩曲他滨200mg+替诺福韦艾拉酚胺25mg，口服，每日1次）或Truvada（恩曲他滨+替诺福韦二吡呋酯，口服，每日1次）用于HIV暴露前预防的有效性和安全性。结果显示，来那帕韦的预防效果最优，并且实现了零感染。具体而言，来那帕韦组、Descovy组和Truvada组的HIV感染发生率分别为0、2.02%和1.69%。
PURPOSE 2研究是一项多中心、双盲、随机、阳性药物对照临床试验，在全球88个地点纳入了3265例与出生时生理性别为男性者发生过性关系的16岁及以上顺性别男性､跨性别男性､跨性别女性和非二元性别者，评估了来那帕韦（927mg，皮下注射，每半年1次）对比Truvada用于HIV暴露前预防的有效性和安全性。结果显示，来那帕韦和Truvada组的HIV感染发生率分别为0.1%和0.93%。
基于这些研究结果，《Science》杂志在2024年12月将来那帕韦评为2024年“年度突破”。