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股价单日暴涨788%!AAV基因疗法抗衰研究取得突破

来源:细胞与基因治疗领域 时间:2025-06-10 112

  2025年6月10日,美国生物遗传学公司Klotho Neurosciences(KLTO)对外发布一项关于AAV基因疗法抗衰的科研进展,其团队通过激活人体内被称为“长寿基因”的α-Klotho(s-KL)蛋白,成功在小鼠模型中实现寿命延长20%,并显著减缓多器官衰老进程。这一突破性研究发表于《Molecular Therapy》期刊,为抗衰老治疗领域开辟了新方向。

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  自1997年日本科学家Makoto Kuro-O教授发现血液中Klotho蛋白浓度与哺乳动物寿命直接相关以来,这一基因便成为抗衰老研究的核心。Kuro-O团队早期实验表明,通过基因编辑使小鼠体内Klotho蛋白过表达,其寿命可延长30%-40%。此次Klotho
Neurosciences的研究进一步聚焦于s-KL蛋白——一种天然分泌型Klotho异构体,通过腺相关病毒载体(AAV9)递送技术,显著提升小鼠血清中s-KL浓度,最终实现寿命延长20%。

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  研究还揭示,s-KL通过协同调控代谢、炎症修复等多重通路,不仅延缓了肌肉萎缩、骨质疏松等年龄相关退化,还改善了神经再生与免疫功能。值得注意的是,实验中接受治疗的小鼠在老年期仍表现出较高的海马体神经元活性,提示其对认知衰退的潜在改善作用。

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  Klotho Neurosciences的核心技术在于其专有的s-KL基因递送系统。公司采用AAV9载体,通过一次性或低频给药即可实现长期疗效,避免了传统蛋白替代疗法需频繁注射的弊端。目前,其管线包括针对阿尔茨海默病、帕金森病及肌萎缩侧索硬化症(ALS)的基因疗法KLTO-101,以及针对肾脏疾病、动脉硬化的疗法KLTO-301等。

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  “s-KL的独特之处在于其‘多器官协同效应’。”公司相关人士表示,“我们已获得全球独家专利授权,覆盖中美欧市场,未来计划向FDA提交临床前会议申请,加速推进人体试验。”

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  消息公布后,KLTO股价单日飙升788%。分析师指出,尽管当前数据仅基于动物实验,但其针对衰老根本机制而非单一疾病的症状缓解策略,或重塑抗衰老治疗市场格局。