江西中洪博元生物技术有限公司

　　超7亿美元！潜在“best-in-class”双抗交易达成

　　Cullinan Therapeutics近日宣布，与智翔金泰（Genrix Bio）达成一项全球（大中华区除外）、适用于所有适应症的独家许可协议。前者将获得后者的BCMA/CD3靶向双特异性T细胞接合器velinotamig的开发与商业化权利。该候选药物已在近50例复发/难治性多发性骨髓瘤患者的2期目标剂量研究中展现出潜在“best-in-class”的疗效。不同于目前产业界聚焦于肿瘤治疗的开发路径，Cullinan计划将velinotamig用于自身免疫疾病的治疗。

　　根据协议条款，Cullinan将向智翔金泰支付2000万美元的首付款，并在未来根据开发、监管等进展，最高支付6.92亿美元的里程碑付款。智翔金泰预计今年底在中国启动一项针对自身免疫疾病患者的1期临床试验，Cullinan将利用该项研究数据，加速其在全球范围内的临床开发。待该1期试验完成后，Cullinan将主导velinotamig在自身免疫领域的后续开发工作。

　　潜在“best-in-class”基因疗法最新积极试验结果公布

　　REGENXBIO今日公布其在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202在1/2期AFFINITY
DUCHENNE临床试验的最新积极中期数据。此次更新涵盖功能、标志物及安全性方面的成果。分析显示，剂量水平2组受试者在治疗后第9个月与第12个月均展现出持续的功能改善，表现优于外部自然病程对照组。

　　此外，生物标志物数据显示，RGX-202在不同年龄段患者中均实现了稳定且强效的微抗肌萎缩蛋白表达和转导水平。其中一位在治疗时年仅2岁的新入组患者，其微抗肌萎缩蛋白表达水平达到对照组的118.6%。安全性方面，RGX-202继续展现出良好耐受性，试验中未观察到任何严重不良事件或特别关注的不良事件。

　　RGX-202是一种潜在“best-in-class”的基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能和预后。RGX-202的独特之处在于编码的微抗肌萎缩蛋白中包含了关键的C末端（CT）结构域，在临床前研究中，CT结构域已被证明可保护肌肉免受收缩引起的压力并改善其自我修复能力。

　　开发长效疗法，礼来达超8亿美元合作

　　Camurus与礼来（Eli Lilly and Company）达成合作与许可协议，前者将授予礼来在全球范围内独家使用其FluidCrystal技术，用于最多四种礼来公司的长效肠促胰岛素类药物的研究、开发、生产及商业化，项目将聚焦心脏代谢健康领域。

　　根据协议条款，Camurus将有资格获得高达2.9亿美元的首付款、开发与监管里程碑付款，以及最多5.8亿美元的销售里程碑款项。FluidCrystal是一项专为实现药物长效释放而设计的专有技术，可通过预填充注射器或自动注射笔单次注射实现数日到数月的稳定药效释放，目前已在欧美及澳大利亚获批并实现商业化销售。