江西中洪博元生物技术有限公司

在创新药研发的浪潮中，小干扰RNA（siRNA）药物已从昔日的“概念验证”走向今天的“百花齐放”。随着全球第八款siRNA药物于2025年底获批，这一赛道已形成了清晰的发展格局，未来竞争焦点也浮出水面。国内药企纷纷加入角逐。

PART 01

8款上市药物验证技术与商业潜力

1998年，美国生物学Andrew Z. Fire与Craig C. Mello揭示双链RNA可触发高效的基因沉默并将其命名为RNA干扰（RNAi）。这一革命性发现让他们在2006年赢得诺贝尔奖。这一科学突破迅速催生了产业浪潮。

2002年，Phillip A. Sharp博士和诺贝尔奖得主Craig C. Mello作为联合创始人创立了Alnylam Pharmaceuticals。然而，作为siRNA领域的龙头企业，最初由于递送系统缺陷等技术壁垒一度濒临绝境。

经过十余年攻坚，尤其是肝靶向递送技术（如GalNAc偶联技术）取得关键突破后，管线迎来转机。2018年，首款药物Patisiran获批，开创了历史。至今，包括Inclisiran、Fitusiran在内的八款siRNA药物已在美国、欧洲、中国等地上市，证明了从siRNA的基础发现，到Sharp等人的产业开拓，最终成功转化为全球患者可及药物的完整路径。

图源：中洪博元

这无疑给市场带来了巨大的想象空间， 全球制药巨头如 Sanofi、Novartis、Roche 等纷纷通过巨额合作或收购入场布局。目前全球在研管线超过150个项目，已催生一个市值数百亿美元的新兴市场。

PART 02

中国药企竞争加速

随着上市药物的成功，极大地激励了后续管线的研发。中国药企自然不会错过这一块蛋糕。我们从全球前十家拥有最多管线的企业数据中可以看到，瑞博生物已经跻身全球siRNA研发前沿，石药集团和舶望制药也占得一席之位。

锐博生物作为全球最早专注于RNAi技术开发以及小核酸药物研发的开拓者之一，2022年2月在瑞典成立了国际研发中心Ribocure Pharmaceuticals AB，公司通过自主研发的肝靶向递送技术RiboGalSTARTM，推动多款产品进入临床II期。其中，RBD1007通过靶向Caspase 2来治疗非动脉性AION（NAION）的siRNA药物目前已经进入临床Ⅲ期阶段。虽然瑞博生物目前仍处于研发投入期的亏损状态，但从 2025 年上半年营收同比增长 57.6%、亏损同比收窄的情况不难看出，公司展现出的巨大潜力令人瞩目。

10月9日，石药集团宣布其自主研发的化学1类新药SYH2070注射液（双链小干扰RNA（siRNA）药物）已获得FDA批准，可在美国开展临床试验，并于2025年9月获得NMPA批准在中国开展临床试验。

舶望制药凭借与诺华的两笔巨额交易（累计93.65亿美元），一跃成为国际领先的siRNA企业。其自主研发的下一代RNAi技术平台（RADS™）能够设计出活性、耐久性和安全性更佳的RNA分子。公司最快管线BW-01针对重度高甘油三酯血症(sHTG)已进入II期临床。

图源：医药魔方

PART 03

早期研发揭示未来竞争格局与热点赛道

目前siRNA药物的研发资源高度集中于心血管疾病和乙型肝炎两大领域。造成这样的研发趋势技术上得益于成熟的肝靶向递送技术，使得调节肝脏中与血脂、代谢相关的靶点（如PCSK9, ANGPTL3等）成为目前最成功和热门的研发方向。另外乙肝病毒（HBV）的复制和病毒抗原的产生高度依赖于肝细胞，通过肝靶向递送siRNA可以直接降解病毒的mRNA，反映了利用siRNA直接沉默病毒基因组以实现“功能性治愈”的巨大临床需求和研发热情。

此外，全球数亿的心血管疾病和乙肝患者构成了一个庞大市场。尤其是心血管领域，已有PCSK9靶点药物（如英克司兰）成功验证了超长效疗法可带来极高的商业溢价和市场渗透率，形成了强大的示范效应，为整个赛道树立了清晰的商业成功范式，吸引了大批资本的持续涌入。在这些逻辑驱动下，国内药企的研发管线向心血管与乙肝领域高度集中，已是产业发展的必然结果。

图源：医药魔方

小结

随着全球八款siRNA药物的成功上市，该领域已彻底告别概念验证，进入产业爆发与商业兑现的新阶段。中国药企凭借自主递送平台与国际合作，正从快速跟跑者转变为全球赛道中不可忽视的竞争者。未来，在持续深耕心血管与乙肝两大主航道的同时，下一代递送技术的突破，将决定谁能率先驶向更为广阔的“深海”市场。

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关于中洪博元

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