江西中洪博元生物技术有限公司

图源:drugtargetreview

目前已有5款CAR-T产品纳入商保创新药目录，但市面上这类产品定价均处于百万元级别：

复星凯特的阿基仑赛注射液120万元/针、

药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液129万元/针、

驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液116.6万元/针、

合源生物的纳基奥仑赛注射液99.9万元/支、

科技药业的泽沃基奥仑赛注射液115万元/针。

如此高昂的治疗费用，真能实现肿瘤的完全攻克吗？

CAR-T疗法是一种精准免疫治疗技术。其核心原理是通过基因工程技术改造患者自体T细胞，使其表达能特异性识别肿瘤抗原的CAR（嵌合抗原受体）分子，经体外扩增培养后回输至患者体内。

图源:nature

该疗法可不受HLA（人类白细胞抗原）限制，精准结合并杀伤癌细胞，其核心结构包含胞外抗原结合域、跨膜域及胞内信号域，目前已发展至第五代，在多发性骨髓瘤、白血病等血液肿瘤治疗中展现出优异疗效，堪称癌症治疗领域的颠覆性创新技术。

当前，CAR-T疗法的应用正逐步突破血液系统癌症的局限，科研人员将研究重点投向实体瘤治疗、体内原位制备CAR-T细胞及同种异体CAR-T系统三大方向，旨在让这一强效疗法更易获取、更安全、更适用于广泛患者群体。

在第67届美国血液学会（ASH）年会上，Kelonia Therapeutics公司公布了其体内CAR-T疗法KLN-1010的Ⅰ期临床试验数据，为复发/难治性多发性骨髓瘤治疗带来新突破。与传统体外制备CAR-T疗法不同，KLN-1010基于改良慢病毒载体，可靶向CD3+T细胞递送抗BCMA CAR基因，无需进行血细胞分离、体外培养及淋巴清除预处理步骤。

图源:ASH

此次试验纳入4例年龄在61-72岁的高危患者，治疗后所有患者均获得MRD（微小残留病）阴性反应，持续时间1-5个月，其中1例患者治疗1个月后达到国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准缓解，且缓解程度随时间逐步加深，体内CAR-T细胞扩增水平与传统体外CAR-T疗法相当。

安全性方面，该疗法毒性可控，仅出现2例3级细胞因子释放综合征（CRS）、1例4级中性粒细胞减少，未发生神经毒性。这一疗法有望从根本上解决传统CAR-T疗法耗时久、成本高、可及性低的痛点，不过目前仍处于临床试验早期阶段，研发团队将持续推进后续研究以验证其长期疗效与安全性。

此前，《柳叶刀》杂志于7月曾报道过另一项同类体内CAR-T疗法试验，4名入组患者病情均得到显著改善，但有3人出现血压骤降等不良反应。

图源:The Lancet

这类体内CAR-T疗法通过慢病毒或脂质纳米颗粒递送CAR基因，虽能规避传统疗法耗时费高的问题，但慢病毒载体可能整合至宿主基因组，存在潜在致癌风险，其长期安全性与疗效仍需大样本临床试验及长期随访验证。

除体内CAR-T技术外，实体瘤CAR-T治疗的瓶颈突破也取得新进展。哈尔滨医科大学肿瘤医院郑桐森教授团队在《Nature Biomedical Engineering》

杂志发表研究成果，开发出基于细菌外膜囊泡（OMV）的CAR-T赋能平台BROAD-CAR。

图源:Nature Biomedical Engineering

该平台兼具逆转肿瘤微环境免疫抑制、修饰肿瘤抗原两大核心功能，既能阻断PD-1/PD-L1免疫检查点通路、防止CAR-T细胞耗竭，又能靶向富集于肿瘤部位并标记癌细胞，助力CAR-T细胞精准识别与清除肿瘤细胞。

相较于活菌介导的治疗方案，该技术彻底规避了活菌潜在的安全风险，同时有效提升了CAR-T细胞在实体瘤组织中的浸润能力与杀伤效率，为实体瘤CAR-T治疗提供了通用化策略，目前团队正全力推进该技术的临床转化研究。

尽管已有5款CAR-T产品纳入商保创新药目录，患者可通过商业健康保险报销部分费用，减轻经济压力，但百万元级的自付金额对多数家庭而言仍难以承受。

随着全球科学家与药企在CAR-T疗法领域的持续深耕与技术创新，我们有理由期待，这一革命性肿瘤治疗手段将逐步降低成本、提升可及性，惠及更多癌症患者。

同时，CAR-T疗法的技术突破也将进一步推动生命科学领域的整体发展，为肿瘤治疗带来更多创新思路与治疗选择。

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