江西中洪博元生物技术有限公司

2026开年，中美瑞康宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）创新siRNA疗法RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。这款专门靶向SOD1（超氧化物歧化酶1，Superoxide Dismutase 1）突变型渐冻症（ALS，肌萎缩侧索硬化症，Amyotrophic Lateral Sclerosis）siRNA疗法，靠自主研发SCAD™（智能化学辅助递送平台，Smart Chemical-Assisted Delivery Platform），打破CNS（中枢神经系统，Central Nervous System）递送顽固壁垒，在全球神经退行性疾病治疗赛道上，划出中国创新的亮眼轨迹。

鞘内给药在灵长类动物中的药理学活性持续至少2个月

图源：猎药人俱乐部

精准沉默与递送革新的协同制胜

ALS的治疗困局，其实已僵持多年。SOD1基因突变引发的毒性蛋白蓄积，是家族性ALS的“罪魁祸首”。RAG-17跳出“头痛医头”对症治疗套路，直击核心——以“基因沉默”为武器，精准锁定SOD1基因的mRNA并阻断其翻译，从源头切断毒性蛋白生成，实现“病因修饰”本质突破，这一下就覆盖了10-20%家族性及1-2%散发性ALS患者。                                        

双链siRNA想穿透血脑屏障、精准靶向CNS，难度极大，这曾是神经RNA疗法难以跨越的生死线。中美瑞康的巧思就在于，创新性迁移ASO（反义寡核苷酸，Antisense Oligonucleotide）自递送优势，给siRNA过客链偶联上ACO（辅助寡核苷酸，Auxiliary Oligonucleotide），再搭配化学修饰与柔性连接臂，不依赖病毒或高分子载体，就高效渗透到脑与脊髓，还同时覆盖神经元、胶质细胞等多类靶点，既保护病变细胞，又调控神经微环境。

其I期临床试验印证潜力：鞘内注射后，脑脊液（CSF，Cerebrospinal Fluid）中的SOD1蛋白显著下降，血浆NfL（神经丝轻链，Neurofilament Light Chain）水平也明显改善，安全性更是表现出色。这才有了II期多中心、随机双盲试验的顺利启动。

图源：中美瑞康官网

中洪博元作为国内领先的疾病动物模型研发企业，构建的大鼠肌萎缩侧索硬化模型精准复刻病理特征，可为药物早期efficacy验证提供可靠支撑。

三大特质锚定赛道分化期的核心竞争力

1.小核酸赛道分化格局越来越明显，肝外递送成破局的关键。全球siRNA药物市场规模预计从2024年的24亿美元飙升至2040年的503亿美元，而肝外领域尤其是神经、肌肉疾病，正是这片百亿蓝海核心增量区。更值得关注的是，2025年全球小核酸药物领域交易总额已超340亿美元，巨头纷纷加码，SCAD™平台恰好踩准这个风口，不仅能适配CNS递送，在眼、肺等肝外组织也表现亮眼，还能兼容siRNA、saRNA（小激活RNA，Small Activating RNA）等多类分子，形成独树一帜技术壁垒，和那些依赖LNP（脂质纳米颗粒，Lipid Nanoparticles）或GalNAc（N-乙酰半乳糖胺，N-Acetylgalactosamine）传统路线划清界限。

2.依托SCAD™平台，中美瑞康不仅有针对FUS突变型ALS的RAG-21（已拿下FDA孤儿药资格），还有杜氏肌营养不良saRNA药物，形成“技术复用-管线拓展”良性闭环。罕见病研发本就面临患者少、投入高困境，平台化模式能大幅降低单一药物研发成本。

（中洪博元已开发600种人类疾病模型，含近百种阳参数据模型，能为不同靶点管线的临床前研究提供定制化支撑，加速研发进程。）

3. 更值得一提的是，RAG-17还同时斩获FDA孤儿药资格与中国CDE（国家药品监督管理局药品审评中心，Center for Drug Evaluation）“关爱计划”认定，相当于手握两把“加速钥匙”，既借力全球孤儿药激励，又搭上国内罕见病研发绿色通道，实现“全球标准+本土落地”双驱动。国内RNAi疗法市场年复合增长率显著高于全球，在这一趋势下，它有望打破神经退行性疾病新药依赖进口的被动局面。

当下全球小核酸领域暗流涌动，Arrowhead等行业龙头纷纷布局双靶siRNA、CNS适应症，忙着角逐并购与数据催化。而RAG-17的顺利推进，无疑给行业提供了极具价值的借鉴方向：其一，轻量化递送策略完全能成为CNS药物研发的新路径，不用死磕复杂载体，照样能突破血脑屏障，这给阿尔茨海默病、帕金森病等难治性神经疾病的治疗打开了新思路；其二，精准靶向不能只顾着“打靶点”，还得兼顾微环境调控，能覆盖多类细胞的能力，才是神经疗法实现长效获益的核心。

图源：中洪博元

作为2026年神经小核酸疗法的开年里程碑，RAG-17的II期试验不仅承载着千万ALS患者及其家庭的期盼，更以递送技术创新为支点，狠狠撬动中国在全球RNA药物赛道的差异化竞争。

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关于中洪博元

江西中洪博元生物技术有限公司成立于2015年，11年来坚持大规模标准化创制人类疾病动物模型，开展更接近人类疾病发生发展机制、更有临床转化价值的原创动物模型技术攻关，目前，中洪博元已合作药企200余家，开展项目300余项，积累了丰富的药理药效项目经验。

中洪博元秉承助力新药研发理念，开展基于动物疾病模型的药效研究，拥有获得AAALAC完全认可的实验平台。公司配备了全种类实验场地，大小鼠SPF级标准实验室3000平米，猪、犬、羊、兔大动物实验室4000平米，检测中心5000平米。平台使用SPF级动物，配备10万级洁净度屏障环境，在规范的SOP和严格的QA流程管理下，确保每个实验高标准完成。

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